據(jù)12月20日發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）一篇文章，Vicente E. Torres博士等人的一項(xiàng)研究表明，托伐坦（Tolvaptan）用于常染色體顯性多囊腎病，可以明顯延緩腎功能衰退。

　　隨著常染色體顯性多囊腎?。ˋDPKD）的病情進(jìn)展，患者常并發(fā)疼痛、高血壓和腎功能衰竭。臨床前試驗(yàn)表明，垂體后葉素V2受體拮抗劑可抑制腎囊腫的生長(zhǎng)，延緩腎功能的下降。

　　在這個(gè)三項(xiàng)，多中心，雙盲，安慰劑對(duì)照，3年的試驗(yàn)中，研究人員將1445例18～50歲的ADPKD（總腎臟體積不小于750ml，估計(jì)肌酐清除率不小于60ml/min）患者隨機(jī)分配。以2：1的比例分別接受V2受體拮抗劑托伐坦和安慰劑的治療。在病人可耐受的情況下，三組最高的給藥劑量是每日兩次。觀察指標(biāo)是每年腎臟總體積的變化率。二次序貫終點(diǎn)為綜合的臨床進(jìn)展期（即：腎功能惡化、腎區(qū)疼痛、高血壓、蛋白尿）和腎功能衰退率。

　　經(jīng)過(guò)了3年的研究，托伐坦組的腎臟總體積增長(zhǎng)速度是每年2.8% [95％可信區(qū)間（CI）=2.5~3.1）]，安慰劑組腎臟總體積的增長(zhǎng)速度是每年5.5%（95%CI=2.1～6.1；P<0.001）。每100人年隨訪，托伐坦組與安慰劑組相比，復(fù)合終結(jié)點(diǎn)為分別出現(xiàn)44和50個(gè)事件， P = 0.01；腎功能惡化率較低，為分別出現(xiàn)2和5個(gè)不良事件，P <0.001；腎區(qū)疼痛發(fā)生分別為5和7個(gè)事件，P = 0.007。腎功能下降率（倒數(shù)血清肌酐水平）分別為-2.61mg/ml*年和-3.81mg/ml*年，P <0.001。托伐坦與腎功能下降緩慢密切相關(guān)。托伐坦組ADPKD相關(guān)的不良事件較少，而與ADPKD無(wú)關(guān)的利水劑（游離的電解質(zhì)排泄）不良事件和肝不良事件增多，這導(dǎo)致停藥率增高到23％，而安慰劑組停藥率僅為14％。

　　研究表明：托伐坦可以延緩腎臟總體積的增加，可在3年內(nèi)延緩了ADPKD患者的腎功能下降。但由于不良反應(yīng)，停藥率增高。