未破裂腦動(dòng)靜脈畸形隨機(jī)試驗(yàn) 試驗(yàn)發(fā)現(xiàn)藥物管理優(yōu)于介入治療 背景

    預(yù)防性根治未破裂腦動(dòng)靜脈畸形的臨床效益尚不明確。 未破裂腦動(dòng)靜脈畸形隨機(jī)試驗(yàn)旨在比較分配入單純藥物管理組和藥物管理加介入治療組的未破裂腦動(dòng)靜脈畸形患者間的死亡和有癥狀中風(fēng)風(fēng)險(xiǎn)。

   未破裂腦動(dòng)靜脈畸形隨機(jī)試驗(yàn) 試驗(yàn)發(fā)現(xiàn)藥物管理優(yōu)于介入治療 方法

    該試驗(yàn)從九個(gè)國(guó)家的 39 個(gè)臨床中心招募了未破裂腦動(dòng)靜脈畸形的成年患者（≥18 歲）?；颊唠S機(jī)分配（通過基于 Web 的系統(tǒng)，以 1:1 的比例，使用隨機(jī)排列區(qū)組設(shè)計(jì)[區(qū)組大小為 2、4 或 6],根據(jù)臨床地點(diǎn)分層）至藥物管理加介入治療組（即單獨(dú)或組合進(jìn)行神經(jīng)外科、栓塞或立體定向放療）或單純藥物管理組（即在需要時(shí)對(duì)神經(jīng)癥狀進(jìn)行藥物治療）。 患者、臨床醫(yī)生和研究人員都知道治療分配情況。 主要預(yù)后為止復(fù)合終點(diǎn)（死亡或有癥狀中風(fēng)）的時(shí)間；采用意向性治療進(jìn)行初步分析。 本試驗(yàn)已在 ClinicalTrials.gov 登記，編號(hào)為 NCT00389181.

    未破裂腦動(dòng)靜脈畸形隨機(jī)試驗(yàn) 試驗(yàn)發(fā)現(xiàn)藥物管理優(yōu)于介入治療 結(jié)果

    隨機(jī)分組過程始于 2007 年 4 月 4 日，止于 2013 年 4 月 15 日。由于藥物管理組顯示出優(yōu)效性（對(duì)數(shù)秩 Z 統(tǒng)計(jì)值為 4·10,超過了預(yù)先設(shè)定的停止邊界值 2·87），美國(guó)**衛(wèi)生研究院 **神經(jīng)系統(tǒng)疾病和中風(fēng)研究所 指定的數(shù)據(jù)和安全性監(jiān)測(cè)委員會(huì)建議停止隨機(jī)分組。 此時(shí)共獲得了 223 名患者的預(yù)后數(shù)據(jù)（平均隨訪時(shí)間為 33·3 [SD 19·7] 個(gè)月），其中介入治療組 114 人，藥物管理組 109 人。藥物管理組中有 11 名患者 （10·1%）達(dá)到主要終點(diǎn)，相比之下，在介入治療組中有 35 人 （30·7%）。 藥物管理組的死亡或中風(fēng)風(fēng)險(xiǎn)顯著低于介入治療組（危險(xiǎn)比 0·27,95% CI 0·14—0·54）。 除了介入治療組患者中發(fā)生中風(fēng)（45 和 12,p<0·0001）及與中風(fēng)無(wú)關(guān)的神經(jīng)功能損害（14 和 1,p=0·0008）者的數(shù)量多于藥物治療組之外，未發(fā)現(xiàn)其他危害。

   未破裂腦動(dòng)靜脈畸形隨機(jī)試驗(yàn) 試驗(yàn)發(fā)現(xiàn)藥物管理優(yōu)于介入治療 結(jié)果解讀

    未破裂腦動(dòng)靜脈畸形隨機(jī)試驗(yàn)表明，在 33 個(gè)月的隨訪期間，單純藥物管理預(yù)防未破裂腦動(dòng)靜脈畸形患者死亡或中風(fēng)的效果優(yōu)于藥物管理加介入治療。 該試驗(yàn)的觀察階段仍在繼續(xù)，以確定在額外 5 年的隨訪中，該差距是否持續(xù)存在。