2015年1月23日，美國(guó)FDA宣布批準(zhǔn)Natpara（甲狀旁腺激素）用于控制甲狀旁腺功能減退患者的低血鈣癥（血鈣水平低）。在美國(guó)約有6萬(wàn)人患有這種罕見疾病。

    甲狀旁腺激素協(xié)助調(diào)節(jié)體內(nèi)的鈣、磷水平，當(dāng)甲狀旁腺激素分泌異常以致激素水平過(guò)低時(shí)，即發(fā)生甲狀旁腺功能減退癥。

    甲狀旁腺功能減退癥由甲狀旁腺功能喪失引起，常在甲狀旁腺切除手術(shù)后發(fā)生，很少由自身免疫或先天性疾病引起。甲狀旁腺功能減退癥患者因?yàn)檠}水平低，可出現(xiàn)麻木、刺痛、肌肉顫搐、肌痙攣或肌抽筋、心律異常，以及癲癇。

    甲狀旁腺功能減退癥還與腎衰、腎結(jié)石、出現(xiàn)白內(nèi)障及軟組織鈣化等長(zhǎng)期并發(fā)癥相關(guān)。

    Natpara是一種甲狀旁腺激素注射劑，一天注射一次，可幫助調(diào)節(jié)體內(nèi)的鈣水平。FDA因Natpara用于治療罕見疾病而授予其孤兒藥資格。

    FDA藥物評(píng)價(jià)與研究中心代謝與內(nèi)分泌產(chǎn)品部門主任、醫(yī)學(xué)博士Guettier稱，“甲狀旁腺功能減退癥患者的治療選擇有限，但該疾病的各種癥狀可嚴(yán)重影響患者的生命質(zhì)量。Natpara為不能通過(guò)鈣補(bǔ)充劑及活性形式維生素D來(lái)控制體內(nèi)鈣水平的患者提供了一種替代選擇。”

    Natpara的安全性及有效性在一項(xiàng)納入124名參與者的臨床試驗(yàn)中得到評(píng)估，參與者隨機(jī)分配至給予Natpara或安慰劑治療。試驗(yàn)旨在確定Natpara是否可以作為活性形式維生素D或口服鈣補(bǔ)充劑的替代品，或用來(lái)減少活性形式維生素D或口服鈣的用量。

    結(jié)果顯示，Natpara治療組有42%的參與者在減少鈣補(bǔ)充劑及活性形式維生素D劑量的情況下達(dá)到了正常血鈣水平，而安慰劑治療組的這一比例為3%.

    Natpara帶有一項(xiàng)黑框警告，已在Natpara大鼠試驗(yàn)中觀察到骨癌（骨肉瘤）的發(fā)生。目前尚不清楚Natpara是否會(huì)在人體內(nèi)引起骨肉瘤，但由于潛在的骨肉瘤風(fēng)險(xiǎn)，Natpara僅被推薦用于不能通過(guò)鈣補(bǔ)充劑及活性形式維生素D來(lái)控制低血鈣癥的患者，以及使用Natpara后潛在受益大于潛在風(fēng)險(xiǎn)的患者。

    Natpara治療的最常見不良反應(yīng)包括，酸麻感、搔癢、刺痛感或皮膚灼熱、低血鈣、頭痛、高血鈣和惡心。Natpara由位于美國(guó)NPS制藥公司生產(chǎn)。