最新研究發(fā)現(xiàn)，神經(jīng)絲損傷可能是導(dǎo)致漸凍癥的根源。以這個(gè)早期病理學(xué)為靶點(diǎn)研制新型藥物，對(duì)漸凍癥患者可能是一大福音。

    華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)院康復(fù)科陳紅、生殖醫(yī)學(xué)中心錢坤兩位教授帶領(lǐng)的課題組研究發(fā)現(xiàn)，神經(jīng)絲纏結(jié)是漸凍癥的早期病理變化，纏結(jié)的神經(jīng)絲會(huì)阻礙神經(jīng)纖維通路，導(dǎo)致神經(jīng)功能障礙及死亡。

    漸凍癥即肌萎縮側(cè)索硬化癥，由于運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元突變導(dǎo)致肌肉組織逐漸萎縮，身體好像被“凍”住一樣，患者會(huì)漸漸無(wú)力癱瘓直至呼吸衰竭而亡，目前尚無(wú)根治方法。漸凍癥有家族性遺傳特點(diǎn)，多數(shù)國(guó)家患病率為5/10萬(wàn)至7/10萬(wàn)，高者可達(dá)40/10萬(wàn)，我國(guó)尚無(wú)較準(zhǔn)確統(tǒng)計(jì)資料。

    一直以來(lái)，漸凍癥研究獲得的數(shù)據(jù)來(lái)源于人疾病相關(guān)的轉(zhuǎn)基因鼠。課題組應(yīng)用患者特異性的皮膚細(xì)胞，加入四個(gè)因子逆轉(zhuǎn)為可誘導(dǎo)的多潛能干細(xì)胞，并用這些細(xì)胞獲得患者的脊髓運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元，有了上述重大發(fā)現(xiàn)。

    陳紅介紹，這一發(fā)現(xiàn)除可研制新藥外，還可將患者皮膚細(xì)胞轉(zhuǎn)化為可誘導(dǎo)的多潛能干細(xì)胞，獲得患者運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元祖細(xì)胞或神經(jīng)系統(tǒng)其他細(xì)胞，用于量身定制細(xì)胞治療。研究成果還有利于推進(jìn)脊髓損傷等其他運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元疾病的治療研究。