囊性纖維化的長期并發(fā)癥包括骨質(zhì)疏松和脆性骨折，但很少有資料顯示有效的治療策略，尤其在年輕患者中。我們調(diào)查了兒童、青少年和年輕囊性纖維化患者中有關(guān)低骨密度的治療。意大利學(xué)者的一項研究顯示，阿侖膦酸可改善囊性纖維化患者骨密度。相關(guān)研究近期發(fā)表于《the Lancet》雜志。
 

    該多中心隨機對照研究分兩期。先從意大利10所囊性纖維化治療中心納入5-30歲的囊性纖維化且低骨密度患者。一期試驗為12個月的開放式研究，觀察攝取足夠鈣和骨化二醇的效果。第二期研究為12個月雙盲隨機安慰劑對照平行組研究，讓一期研究中骨密度增加不足5%的患者口服阿侖膦酸鈉的安全性和有效性?；颊弑浑S機分配到口服阿侖膦酸鈉組和安慰劑組，研究過程為雙盲。我們使用雙能X線在基線和治療6個月的時候觀察骨密度，校正體重，評估腰椎骨密度。我們每3-6個月評估骨轉(zhuǎn)換指標及其他實驗室參數(shù)。主要研究終點是在意向性治療人群中，腰椎骨密度的平均增加值。

    結(jié)果顯示，我們共篩查540例并納入其中171例患者（平均年齡為13.8歲，范圍為5-30歲）。在觀察期間，43例患者（25%）攝取鈣和骨化二醇增加骨密度5%以上。剩余的128例患者進入隨機分組實驗。阿侖膦酸鈉組患者骨密度增加16.3%（N=65）而安慰劑組患者骨密度增加僅為3.1%（N=63,P=0.001）。57例年輕患者中19例（33.3%）接受阿侖膦酸鈉治療者達到年齡正常骨密度Z評分。在觀察期間，5例患者發(fā)生中度高鈣尿癥，均在短期中斷骨化二醇治療后好轉(zhuǎn)。在隨機研究期間，1例服用阿侖膦酸鈉的患者發(fā)生低熱而安慰劑組患者沒有發(fā)生。治療組與安慰劑組在其他不良反應(yīng)方面亦無顯著差異。