慢性淋巴細(xì)胞性白血病是一種血液及骨髓疾病，該疾病通常會(huì)緩慢惡化。根據(jù)美國(guó)國(guó)家癌癥研究所預(yù)測(cè)，今年將有15680美國(guó)人被確診患有這種疾病且4580人將會(huì)死于慢性淋巴細(xì)胞性白血病。

    11月1日，美國(guó)食品藥品管理局（FDA）批準(zhǔn)Gazyva（Obinutuzumab）與苯丁酸氮芥聯(lián)合用藥共同治療先前未經(jīng)處理的慢性淋巴細(xì)胞性白血?。–LL）。
 

    Gazyva是首款以突破性指定治療藥物獲得FDA批準(zhǔn)。該藥物在獲得支持市場(chǎng)批準(zhǔn)的生物制品許可后由贊助商提議進(jìn)入指定藥物范圍，很快獲得FDA批準(zhǔn)。 一般情況下，初步臨床證據(jù)表明某藥物可在病情嚴(yán)重或威脅到生存患者的治療中能夠提供實(shí)質(zhì)性改善者，在贊助商提議下就可獲得批準(zhǔn)。

    Gazyva是通過(guò)幫助免疫系統(tǒng)中的某些細(xì)胞來(lái)攻擊腫瘤細(xì)胞發(fā)揮其作用。它將與苯丁酸氮芥聯(lián)合用藥治療慢性淋巴細(xì)胞性白血病，在這之前使用其它一些藥物用于該病治療。

    FDA也授予了Gazyva優(yōu)先審評(píng)資格，因?yàn)檫@款藥物的安全性和有效性被證實(shí)其對(duì)危重病癥的治療有可能會(huì)帶來(lái)明顯的改善。并且，由于這款藥物也可用于治療一種罕見(jiàn)疾病，從而獲得FDA授予的孤兒藥資格。

    Gazyva獲批用于治療慢性淋巴細(xì)胞性白血病是基于一項(xiàng)由356名受試者參與的隨機(jī)、非盲、多中心臨床研究。在先前未經(jīng)治療的慢性淋巴細(xì)胞性白血病受試 者身上將Gazyva與苯丁酸氮芥合并用藥與苯丁酸氮芥單獨(dú)用藥進(jìn)行了研究對(duì)比。Gazyva與苯丁酸氮芥合并用藥的受試者的疾病無(wú)進(jìn)展生存期得到明顯改 善，平均增加23個(gè)月；而單獨(dú)苯丁酸氮芥用藥受試者的疾病無(wú)進(jìn)展生存期僅為11.1個(gè)月。

    在Gazyva與苯丁酸氮芥合并用藥受試者中所觀察到的最常見(jiàn)副作用包括輸注相關(guān)反應(yīng)、抗感染的白細(xì)胞降低（中性粒細(xì)胞減少癥）、血液中血小板水平降低（血小板減少癥）、紅細(xì)胞水平降低（貧血）、肌痛和骨痛（肌肉骨骼疼痛）和發(fā)燒（發(fā)熱）。

    Gazyva獲批時(shí)帶有一項(xiàng)框欄警告，提示這款藥物與乙型肝炎病毒的再活化及一種罕見(jiàn)疾病有關(guān)，該罕見(jiàn)疾病能損傷大腦白質(zhì)中包裹和保護(hù)神經(jīng)的物質(zhì)（進(jìn)行性 多灶性白質(zhì)腦?。?。這些是與該類(lèi)藥物中其它單克隆抗體共有的已知風(fēng)險(xiǎn)，而罕見(jiàn)病例在Gazyva的其它臨床試驗(yàn)受試者身上得到了證實(shí)?；颊邞?yīng)該被告知這些 風(fēng)險(xiǎn)，并對(duì)患者乙型肝炎病毒及其再活化的風(fēng)險(xiǎn)進(jìn)行評(píng)估。

    Gazyva由位于加利福尼亞洲南圣弗朗西斯科的Roche集團(tuán)下屬子公司Genetech上市消瘦。

原文鏈接：http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm373209.htm